Processus délibératifs HTA en Europe Occidentale : analyse de l'influence des facteurs implicites et développement d'une grille permettant d’étudier leur influence

HTA deliberative processes in Western Europe : analysis of the influence of implicit factors and development of a checklist to address them

• Auteur / Autrice : Clara Monleón Bonet
• Direction : Hans-Martin Späth, Mondher Toumi
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Santé publique
• Date : Soutenance le 07/12/2023
• Etablissement(s) : Lyon 1
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Interdisciplinaire Sciences-Santé (Villeurbanne ; 1995-....)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Parcours santé systémique. P2S (Lyon)
• Jury : Président / Présidente : Claude Dussart
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Hans-Martin Späth, Mondher Toumi, Marine Aulois-Griot, Isabelle Borget-Vanderverren, Thomas Rapp, Maria-Laura Silva
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Marine Aulois-Griot, Isabelle Borget-Vanderverren, Thomas Rapp

Mots clés

Mots clés contrôlés

Services nationaux de santé

Évaluation médicale

Soins médicaux -- Coût

Économie de la santé

Mots clés libres

HTA

Processus délibératifs

Facteurs implicites

Europe Occidentale

HTA

Western Europe

Implicit factors

Deliberative processes

Résumé

Ces dernières années les dépenses de santé ont considérablement augmenté et les budgets parfois diminué. La justification de la valeur des technologies de santé est donc primordiale afin de soutenir les décisions concernant leur financement et leur remboursement. Pour cette raison, les agences HTA (“Health Technology Assessment”) jouent un rôle majeur dans les processus délibératifs en déterminant la valeur des technologies de santé et, par la suite, en éclairant les décisions concernant leur prix et leur remboursement dans les différents pays. Dans la plupart des organismes HTA, il existe deux phases: l'évaluation et “l'appraisal”. Le même médicament évalué par différentes agences HTA peut donner lieu à des recommandations différentes et, par conséquent, à une divergence concernant l'accès des patients à ce médicament. Il se peut que le processus délibératif HTA ne soit pas uniquement basé sur l’évidence, mais qu’il peut également être influencé par d'autres considérations lors de la prise de décision. A ce jour, peu d'études ont été réalisées sur ce sujet. Dans ce contexte, les objectifs de notre thèse de doctorat sont tout d’abord d’identifier et de comprendre les facteurs implicites influençant le processus délibératif HTA dans cinq pays européens (France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni et Espagne), puis de développer une checklist permettant de tenir compte de ces facteurs. Dans le premier chapitre nous avons analysé les processus HTA dans les 5 pays européens en nous focalisant sur les facteurs de décision explicites. Dans le deuxième chapitre nous avons décrit deux projets de recherche différents. Tout d'abord, nous avons présenté une revue systématique de la littérature permettant d’identifier les facteurs implicites impliqués dans l'évaluation HTA dans les 5 pays européens afin de catégoriser ces facteurs et d'identifier des approches permettant d’en tenir compte. Deuxièmement, nous avons réalisé des entretiens avec des experts HTA pour mieux comprendre leurs perceptions concernant les facteurs implicites influençant le processus délibératif HTA dans leurs pays. Le dernier chapitre de cette thèse porte sur l’élaboration de la checklist RELIANT (REveaLing Implicit fActors iN HTA), un outil que nous avons développé afin de révéler l'influence des facteurs implicites dans le processus délibératif HTA. Cette nouvelle checklist pourra être utilisée lors des processus délibératifs de HTA au niveau national, régional ou local avant l’élaboration des recommandations des agences HTA. La checklist pourra permettre de faire prendre conscience des facteurs de décision implicites et contribuer finalement à la transparence et à la légitimité du processus délibératif des agences HTA.

In an era in which global healthcare expenditure is rising considerably within a context of dwindling budgets, demand for evidence and justification of value have become paramount to support funding and reimbursement decisions. Because of this, HTA agencies play a major role in deliberative decision-making processes as enablers by determining the value of health technologies and subsequently by informing pricing and reimbursement decisions across countries. Across most HTA bodies there are two distinct phases: assessment and appraisal. The same medicine assessed by different HTA agencies may result in different HTA recommendations and, consequently, in divergency in patient access to this medicine. The HTA deliberative process may not be strictly evidence-based but may also be influenced by other key considerations in the decision-making such as political, social, or ethical considerations. Few studies have been performed on this topic. In this context, the objective of our PhD thesis is twofold. Firstly, to identify and understand the implicit factors influencing the HTA deliberative process in France, Germany, Italy, UK and Spain. Secondly, to develop a checklist as a solution to address these factors. In the first chapter we assessed the HTA processes in the countries in scope focusing on the explicit factors. In the second chapter, we described two different research projects. First, we developed a systematic literature review (SLR) to identify the implicit factors involved in the HTA appraisal in the 5 European countries to categorize these factors and identify approaches to deal with them. Secondly, we performed interviews with HTA experts to better understand their perceptions on the implicit factors influencing the HTA deliberative process in their countries. The last chapter of this PhD thesis focuses on the RELIANT (REveaLing Implicit fActors iN HTA) checklist, a tool that we developed with the goal to reveal the influence of the implicit factors in the HTA process. This novel checklist has the potential to support the HTA deliberative processes at a national, regional, or local level prior to the HTA recommendations. The checklist can serve as a vehicle to bring these implicit factors into consciousness and contribute ultimately to the transparency and legitimacy of the process.