Utilisation du score de propension et du score pronostique en pharmacoépidémiologie

Use of propensity score and prognostic score in pharmacoepidemiology

• Auteur / Autrice : David Hajage
• Direction : Florence Tubach, Yann De Rycke
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Santé publique. Biostatistique
• Date : Soutenance le 02/02/2017
• Etablissement(s) : Sorbonne Paris Cité
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Pierre Louis de santé publique : épidémiologie et sciences de l'information biomédicale (Paris ; 2000-....)
• Partenaire(s) de recherche : établissement de préparation : Université Paris Diderot - Paris 7 (1970-2019)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Epidémiologie clinique et évaluation économique appliquées aux populations vulnérables (Paris)
• Jury : Président / Présidente : Matthieu Resche-Rigon
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Florence Tubach, Yann De Rycke, Matthieu Resche-Rigon, Bruno Falissard, Stefan Michiels, Pascale Tubert-Bitter, Laurence Meyer
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Bruno Falissard, Stefan Michiels

Mots clés

Mots clés contrôlés

Étude d'observation

Facteurs de confusion (épidémiologie)

Monte-Carlo, Méthode de

Pharmacoépidémiologie

Mots clés libres

Exposition rare

Inférence causale

Confounding factors

Monte-Carlo simulations

Pharmacoepidemiology

Causal inference

Rare exposure

Observational study

Résumé

Les études observationnelles en pharmacoépidémiologie sont souvent mises en place pour évaluer un médicament mis sur le marché récemment ou concurrencé par de nombreuses alternatives thérapeutiques. Cette situation conduit à devoir évaluer l'effet d'un médicament dans une cohorte comprenant peu de sujets traités, c'est à dire une population où l'exposition d'intérêt est rare. Afin de prendre en compte les facteurs de confusion dans cette situation, certains auteurs déconseillent l'utilisation du score de propension au profit du score pronostique, mais cette recommandation ne s'appuie sur aucune étude évaluant spécifiquement les faibles prévalences de l'exposition, et ignore le type d'estimation, conditionnelle ou marginale, fournie par chaque méthode d'utilisation du score pronostique.La première partie de ce travail évalue les méthodes basées sur le score de propension pour l'estimation d'un effet marginal en situation d'exposition rare. La deuxième partie évalue les performances des méthodes basées sur le score pronostique rapportées dans la littérature, introduit de nouvelles méthodes basées sur le score pronostique adaptées à l'estimation d'effets conditionnels ou marginaux, et les compare aux performances des méthodes basées sur le score de propension. La dernière partie traite des estimateurs de la variance des effets du traitement. Nous présentons les conséquences liées à la non prise en compte de l'étape d'estimation du score de propension et du score pronostique dans le calcul de la variance. Nous proposons et évaluons de nouveaux estimateurs tenant compte de cette étape.

Pharmacoepidemiologic observational studies are often conducted to evaluate newly marketed drugs or drugs in competition with many alternatives. In such cohort studies, the exposure of interest is rare. To take into account confounding factors in such settings, some authors advise against the use of the propensity score in favor of the prognostic score, but this recommendation is not supported by any study especially focused on infrequent exposures and ignores the type of estimation provided by each prognostic score-based method.The first part of this work evaluates the use of propensity score-based methods to estimate the marginal effect of a rare exposure. The second part evaluates the performance of the prognostic score based methods already reported in the literature, compares them with the propensity score based methods, and introduces some new prognostic score-based methods intended to estimate conditional or marginal effects. The last part deals with variance estimators of the treatment effect. We present the opposite consequences of ignoring the estimation step of the propensity score and the prognostic score. We show some new variance estimators accounting for this step.