Utilisation des bases de données nationales pour évaluer un parcours de soin: Evaluation de l'efficacité de la rééducation des maladies neuro-dégénératives

par Jérémy Dubois

Projet de thèse en Droit et économie de la santé

Sous la direction de Nathalie Goutte et de Didier Samuel.

Thèses en préparation à université Paris-Saclay , dans le cadre de École doctorale Innovation thérapeutique : du fondamental à l'appliqué , en partenariat avec Physiopathogenèse et traitement des maladies du foie (laboratoire) , Recherche translationnelle (equipe de recherche) et de Faculté de pharmacie (référent) depuis le 01-11-2019 .


  • Résumé

    Les dépenses de santé en France représentent 200.000.000.000€ (200Md €) par an soit 11,7% de son Produit Intérieur Brut (PIB). Ces dépenses tendent à augmenter avec un vieillissement de la population et un développement de pathologies chroniques, qui traduisent une augmentation des besoins. Une réorganisation du système de santé est nécessaire pour répondre aux contraintes à venir. Pour cela une meilleure coordination des professionnels de santé et une meilleure organisation de l'articulation de la médecine de ville, du secteur médico-sociale et de l'hôpital sont indispensables. En effet celles-ci sont insuffisantes aujourd'hui et entrainent un nombre important d'actes inutiles, de prescriptions redondantes, un retard de diagnostic et ce par un parcours de soin désorganisé (Ministère des solidarités et de la santé, 2017 et Ministère des solidarités et de la santé, 2018). Afin de répondre aux besoins de la population, il est essentiel d'établir des stratégies de santé publique adaptées. C'est dans ce sens que l'épidémiologie des populations a sa place. En effet elle est fondée sur la description et la mesure des phénomènes de santé au sein d'une population. Elle étudie donc la fréquence des maladies, la dynamique des états de santé et les déterminants de ces variations dans la population. Les bases de données nationales forment un outil adapté pour réaliser des études en épidémiologie des populations. En France il s'agit du Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI) qui regroupe les informations des hôpitaux via l'Agence technique de l'information sur l'hospitalisation (Atih). Et il s'agit, d'une façon plus large, du Système national d'information interrégimes de l'Assurance Maladie (Sniiram) qui collecte les données des différents régimes de base d'Assurance Maladie et de l'Atih (Boudemaghe, 2016 ; Code de la Santé Publique, 1991 et Direction de la Stratégie, des Etudes et des Statistiques, 2015). Les données de ces bases, prises de façon individuelles, ne permettent pas de reconstituer le parcours de soin du patient. En effet les données recueillies portent sur les séjours d'hospitalisation, sur les traitements ou actes réalisés en ville, et ce indépendamment des uns des autres. Le chainage anonyme permet de relier les informations correspondantes à un même patient, quel que soit le lieu de prise en charge. Elle permet donc une analyse statistique par patient et une visualisation de son parcours de soin. Ce chainage anonyme est permis par la génération d'un numéro non signifiant ou numéro anonyme à partir d'informations non transmises comme le numéro d'assuré social, de la date de naissance, du sexe du patient (Direction de la Stratégie, des Etudes et des Statistiques, 2015 et Goutte, 2011). L'utilisation des big data permet donc de visualiser le parcours de soin des patients. Ce dernier nécessite d'être évaluer afin de déterminer s'il est adapté aux besoins des patients et au contexte économique. Ainsi nous pouvons nous demander si l'utilisation des big-data permet d'évaluer le parcours de soin des patients. Pour répondre à cette question, nous prendrons l'exemple de la prise en charge (PEC) rééducative de maladies neuro-dégénératives (MND). La maladie de Parkinson (MPI) touche plus de 150.000 personnes en France (Clanet, 2019 et Ministère des Affaires sociales, de la Santé et des Droits des femmes, 2014). Secondaire à une dégradation des cellules dopaminergiques de la substance noire compacta, origine de la voie nigro-striée, la MPI se manifestant par une diminution de concentration en dopamine. Ainsi la MPI est un syndrome extra-pyramidal traduisant un trouble de la motricité automatique (Agid, 1993 et HAS, 2016). Les sujets ayant cette pathologie présentent un ralentissement psychomoteur, une importante dégradation de la motricité associée à une perte de la locomotion, de l'autonomie, des troubles de l'élocution et de déglutitions associés à des infections pulmonaires. Sans traitement de fond, la mortalité de ces sujets est multipliée par trois suite à des dysfonctions motrices, à des traumatismes et à des infections. Le traitement de fond retarde l'apparition des symptômes diminuant la mortalité mais qui est cependant 1,52 supérieur à un sujet sain (WHO, 2006). La sclérose en plaques (SEP) touche entre 80.000 et 100.000 personnes en France (Clanet 2019 et EMSP, 2008). La SEP fait suite à une inflammation de la substance blanche du système nerveux central caractérisé par une démyélinisation et une dégradation axonale. La démyélinisation entraine une atteinte de la propagation du potentiel d'action qui diminue sa vitesse de propagation ou bloque la conduction nerveuse (Sadovnick, 1993 et Smith, 1999). 80% des sujets présentent un syndrome pyramidal qui traduit un trouble de la motricité volontaire. Ainsi les sujets ont des troubles de la fonction motrice : faiblesse musculaire, spasticité, troubles de la coordination (Ponichtera-Mulcare, 1993 et Vasconcelos, 2006). De plus l'atteinte neurologique est associée à une diminution des capacités cardio-respiratoires (Motl, 2011). Les différents symptômes présentés ici concourent à impacter l'équilibre et les capacités de marche des sujets. Ainsi les troubles de la marche diminuent la qualité de vie (Heesen, 2008). La prévalence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) n'a jamais été calculée sur l'ensemble du territoire national. En Ile-de-France, 700 personnes présentent une SLA. Son incidence est de 3,2 pour 100.000 personne-année (PA) dans la région du Limousin et de 2,6 pour 100.000 PA en Europe (Logroscino, 2010 ; Marin, 2014 et Meininger, 2019). La SLA est secondaire d'une atteinte des motoneurones centraux ou périphériques. Elle n'entraîne pas de troubles cognitifs, et semblerait être associée à des troubles sensitifs (Iglesias, 2015). Présente sous deux formes (spinale et bulbaire) elle se caractérise par une paralysie progressive des muscles (Weydt, 2005). Selon la forme, elle se traduit progressivement par de la spasticité, de l'amyotrophie, des troubles de l'équilibre et de la locomotion, des troubles de la déglutition. L'atteinte de la fonction respiratoire est fréquente. Le pronostic vital est de 4 à 5 ans après le début des symptômes (Al-Chalabi, 2013 et Mazzini, 2008). Aucun traitement médicamenteux ne permet d'augmenter la durée de vie des patients. Ces trois pathologies sont caractérisées par une dégénérescence neuronale incurable, une symptomatologie cognitivo-motrice variée mais diminuant de façon significative la locomotion, l'autonomie et la qualité de vie des patients. Les traitements médicamenteux et chirurgicaux de la MPI et de la SEP permettent de ralentir la progression de la pathologie et de diminuer les symptômes (Ministère des Affaires sociales, de la Santé et des Droits des femmes, 2014). Dans le cadre d'une SLA, la rééducation est prescrite (entretien des capacités du patients) bien que peu d'études font la preuve de son efficacité. Cependant son efficacité n'est plus à démontrer dans le cadre d'une MPI (HAS, 2016 et Ypinga, 2017) ou d'une SEP (Zaenker, 2017). La rééducation et l'activité physique sont largement recommandées dans ce type de pathologies. Elles permettent de diminuer les atteintes motrices (diminution de la force, spasticité, hypoextensibilité), de maintenir ou d'améliorer les capacités fonctionnelles comme la déglutition, la qualité de la parole, l'équilibre, la déambulation, l'autonomie dans les activités quotidiennes tels que la toilette, l'habillage et la qualité de vie. Les dernières études semblent montrer un effet neuro-protecteur de la rééducation (Frazzita, 2015). De plus elle semble diminuer le nombre d'hospitalisation, les coûts de prise en charge (Ypinga, 2017). Au total, les essais cliniques montrent un intérêt de la rééducation comme traitement symptômatique d'une maladie MND. Mais aucune étude épidémiologique n'a été réalisée pour évaluer son efficacité au sein du système de santé français. Dans ce contexte, plusieurs problématiques se posent : 1. L'utilisation des big-data permet-elle d'évaluer le parcours de soin des patients ? 2. Chez des patients atteints de maladies neuro-dégénératives, la rééducation permet-elle d'augmenter la durée de vie de diminuer la mortalité, le nombre d'hospitalisation, la durée d'hospitalisation et le coût de leur PEC ? La présente thèse vise répondre à une ces problématique par une étude nationale. Dans un premier temps nous réaliserons une revue de littérature visant à déterminer les critères d'évaluation d'un parcours de soin. Dans un second temps nous réaliserons une étude épidémiologique sur base de données nationale afin de calculer les incidences nationales des pathologies d'intérêt, de décrire leur parcours de soins et d'analyser les résultats précoces des actes. Dans un dernier temps nous proposerons un moyen d'améliorer la prise en charge des patients en concevant un programme de machin Learning permettant de la rendre plus efficace.

  • Titre traduit

    Use of national databases to evaluate a course of care: Evaluation of the effectiveness of neuro-degenerative diseases rehabilitation


  • Résumé

    Health expenditure in France represents 200.000.000.000 € (200Md €) per year or 11.7% of its Gross Domestic Product (GDP). These expenses tend to increase with an aging of the population and a development of chronic pathologies, which reflect an increase in needs. A reorganization of the health system is necessary to meet future constraints. For this, a better coordination of health professionals and a better organization of the articulation of the city medicine, the medico-social sector and the hospital are essential. Indeed, these are insufficient today and lead to a large number of unnecessary acts, redundant prescriptions, a delay in diagnosis and this through a disorganized care path (Ministry of Solidarity and Health, 2017 and Ministry of Solidarity and health, 2018). In order to meet the needs of the population, it is essential to establish appropriate public health strategies. It is in this sense that the epidemiology of populations has its place. It is based on the description and measurement of health phenomena in a population. She thus studies the frequency of diseases, the dynamics of health states and the determinants of these variations in the population. National databases are a suitable tool for conducting epidemiological studies of populations. In France, this is the Medical Information Systems Program (PMSI), which gathers hospital information via the Technical Agency for Hospital Information (Atih). And it is, more broadly, the National System of Information Interregime Health Insurance (Sniiram) which collects the data of the different basic plans of Health Insurance and Atih (Boudemaghe, 2016 Code of Public Health, 1991 and Directorate of Strategy, Studies and Statistics, 2015). The data of these bases, taken individually, do not allow to reconstitute the course of care of the patient. In fact, the data collected relate to stays in hospital, treatments or acts performed in the city, independently of each other. Anonymous chaining makes it possible to link the corresponding information to the same patient, regardless of the place of care. It allows a statistical analysis by patient and a visualization of his care path. This anonymous chaining is allowed by the generation of a non-significant number or anonymous number from non-transmitted information such as the social insurance number, date of birth, sex of the patient (Directorate of Strategy, Studies and Statistics, 2015 and Goutte, 2011). The use of big data makes it possible to visualize the care path of the patients. The latter needs to be evaluated to determine if it is adapted to the needs of patients and the economic context. Thus we can ask ourselves if the use of big-data makes it possible to evaluate the course of care of the patients. To answer this question, we will take the example of the management (PEC) re-educative neurodegenerative diseases (MND). Parkinson's disease (MPI) affects more than 150,000 people in France (Clanet, 2019 and Ministry of Social Affairs, Health and Women's Rights, 2014). Secondary to dopaminergic cell degradation of the compacta black substance, origin of the nigrostriatal pathway, the MPI manifesting itself by a decrease in dopamine concentration. Thus, MPI is an extra-pyramidal syndrome expressing an automatic motor impairment (Agid, 1993 and HAS, 2016). Subjects with this pathology exhibit a psychomotor slowing down, an important impairment of motor skills associated with a loss of locomotion, autonomy, slurred speech and deglutitions associated with pulmonary infections. Without treatment, the mortality of these subjects is tripled due to motor dysfunction, trauma and infections. The background treatment delays the onset of symptoms decreasing mortality, but is 1.52 higher than a healthy individual (WHO, 2006). Multiple sclerosis (MS) affects between 80,000 and 100,000 people in France (Clanet 2019 and EMSP, 2008). MS results from inflammation of the white matter of the central nervous system characterized by demyelination and axonal damage. Demyelination leads to impaired action potential propagation that decreases the rate of its propagation or blocks nerve conduction (Sadovnick, 1993 and Smith, 1999). 80% of the subjects present a pyramidal syndrome which expresses a disorder of the voluntary motricity. Thus subjects have motor function disorders: muscle weakness, spasticity, coordination disorders (Ponichtera-Mulcare, 1993 and Vasconcelos, 2006). In addition, the neurological involvement is associated with a decrease in cardio-respiratory capacities (Motl, 2011). The different symptoms presented here contribute to impacting the balance and walking abilities of the subjects. Thus, walking disorders reduce the quality of life (Heesen, 2008). The prevalence of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) has never been calculated for the entire country. In Ile-de-France, 700 people have ALS. Its incidence is 3.2 per 100,000 person-year (PA) in the Limousin region and 2.6 per 100,000 PA in Europe (Logroscino 2010, Marin 2014 and Meininger 2019). ALS is secondary to impairment of central or peripheral motor neurons. It does not cause cognitive impairment, and appears to be associated with sensory disorders (Iglesias, 2015). Present in two forms (spinal and bulbar) it is characterized by progressive paralysis of the muscles (Weydt, 2005). Depending on the form, it gradually translates into spasticity, amyotrophy, disorders of balance and locomotion, disorders of swallowing. The impairment of the respiratory function is frequent. Life-threatening is 4 to 5 years after the onset of symptoms (Al-Chalabi, 2013 and Mazzini, 2008). No drug treatment can increase the life of patients. These three pathologies are characterized by an incurable neuronal degeneration, a varied cognitive-motor symptomatology but significantly decreasing the locomotion, the autonomy and the quality of life of the patients. Drug and surgical treatment of MPI and MS can slow the progression of the pathology and reduce symptoms (Ministry of Social Affairs, Health and Women's Rights, 2014). In the context of ALS, rehabilitation is prescribed (maintenance of the patient's capacities) although few studies prove its effectiveness. However, its effectiveness is well established in the context of an MPI (HAS, 2016 and Ypinga, 2017) or a SEP (Zaenker, 2017). Rehabilitation and physical activity are widely recommended in this type of pathology. They reduce motor impairment (decrease in strength, spasticity, hypoextensibility), maintain or improve functional abilities such as swallowing, speech quality, balance, walking, autonomy in activities such as toilet, dressing and quality of life. The latest studies seem to show a neuroprotective effect of rehabilitation (Frazzita, 2015). Moreover, it seems to reduce the number of hospitalization, the costs of care (Ypinga, 2017). In total, clinical trials show an interest in rehabilitation as a symptomatic treatment of MND disease. But no epidemiological study has been conducted to evaluate its effectiveness in the French health system. In this context, several problems arise: 1. Does the use of big-data make it possible to evaluate the care path of patients? 2. In patients suffering from neuro-degenerative diseases, does rehabilitation make it possible to increase the lifespan of reducing mortality, the number of hospitalizations, the length of hospital stay and the cost of their CEP? The present thesis aims to answer one of these problems by a national study. First, we will conduct a literature review to determine the criteria for evaluating a care path. In a second step we will carry out an epidemiological study based on national data in order to calculate the national incidences of the pathologies of interest, to describe their path of care and to analyze the early results of the acts. Lastly, we will propose a way to improve patient care by designing a learning machine program to make it more effective.