Les médicaments orphelins dans l'Union européenne : la maintenance de la désignation orpheline

Orphan drugs in the European Union : maintenance of the orphan designation

• Auteur / Autrice : Ismahene Benahmed
• Direction : Éric Fouassier, Hélène Van den brink
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Droit et économie de la santé
• Date : Soutenance le 13/12/2021
• Etablissement(s) : université Paris-Saclay
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Innovation thérapeutique : du fondamental à l'appliqué
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Groupe de recherche et d'accueil en droit et économie de la santé (Châtenay-Malabry, Hauts-de-Seine ; 2015-....)
• Partenaire(s) de recherche : référent : Université Paris-Saclay. Faculté de pharmacie (Orsay, Essonne ; 2020-....)
• Partenaire(s) de recherche : graduate school : Université Paris-Saclay. Graduate School Santé et médicament (2020-....)
• Jury : Président / Présidente : Florence Taboulet
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Hélène Lehmann, Marine Aulois-Griot, Déborah Eskenazy
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Florence Taboulet, Hélène Lehmann

Mots clés

Mots clés contrôlés

Médicaments -- Droit européen

Industrie pharmaceutique

Médicaments orphelins

Mots clés libres

Règlement 141/2000

Médicaments orphelins

COMP

Bénéfice notable

Avantage clinique

Contribution majeure aux soins du patient

Regulation 141/2000

Orphan drugs

COMP

Significant benefit

Clinical advantage

Major contribution to patient care

Résumé

Les maladies orphelines (ou rare) et les médicaments dits orphelins car ils traitent ces derniers, sont un sujet très discuté à tous les niveaux : littérature, conférence, télévision … par la société scientifique, les autorités de santé ou même le grand public en raison des enjeux de santé publique et du manque de traitements disponibles. En vue de favoriser le développement de ces derniers, un statut spécifique a été adopté dans l'Union européenne en 2000 grâce au règlement 141/2000 connu sous le nom de "règlementation des médicaments orphelins". Par la suite, d’autres règlements ont été votés et d’autres directives ont été publiés, accordant ainsi des avantages et des facilités aux promoteurs qui développent de tels médicaments. Depuis l’implémentation de la règlementation des médicaments orphelins, le 22 janvier 2000, jusqu’au 31 décembre 2017, dix-neuf médicaments n’ont pas réussi à maintenir leur désignation orpheline lors de procédures règlementaires car ils ne remplissaient plus les critères de désignation cités dans l’article 3 de la règlementation des médicaments orphelins. Cette recherche établit le cadre réglementaire européen applicable aux médicaments orphelins, les avantages octroyés au promoteur de tels médicaments au niveau de l’Union européenne et au niveau de chaque état membre, identifie les causes du non-maintien de la désignation orpheline lors des procédures de demande d’autorisation de mise sur le marché ou d’extension d’indication et propose des solutions éventuelles qui pourraient confirmer les hypothèses émises par le promoteur lors de la désignation orpheline initiale et répondre aux attentes du comité des médicaments orphelins afin de maintenir la désignation orpheline.

Orphan diseases (or rare) and so-called orphan drugs because they treat the latter, are a subject much discussed at all levels: literature, conference, television ... by scientific society, health authorities or even the general public due to public health issues and the lack of available treatments. In order to promote the development of the latter, a specific statute was adopted in the European Union in 2000 thanks to regulation 141/2000 known under the name of « orphan drug regulation » Subsequently, other regulations were adopted and other guidelines were issued, thus granting advantages and facilities to sponsors who develop such drugs. Since the implementation of the orphan drug regulation on January 22, 2000, until December 31, 2017, nineteen drugs have failed to maintain their orphan drug designation during regulatory procedures because they no longer meet the designation criteria cited in article 3 of the orphan drug regulation. This research establishes the European regulatory framework applicable to orphan drugs, the advantages granted to the sponsors of such drugs at the level of the European Union and at the level of each member state, identifies the causes of the non-maintenance of the orphan drug designation during the procedures of marketing authorization applications or extension of indication applications and proposes possible solutions that could confirm the hypotheses made by the sponsor during the initial orphan designation application and meet the expectations of the Committee for Orphan Medicinal Products in order to maintain the orphan designation.