Les médicaments orphelins dans l'Union européenne : un cadre réglementaire appelant des évolutions

par Ismahene Benahmed

Projet de thèse en Droit et économie de la santé

Sous la direction de Eric Fouassier et de Hélène Van den Brink.

Thèses en préparation à Paris Saclay , dans le cadre de École doctorale Innovation thérapeutique : du fondamental à l'appliqué (2015-.... ; Châtenay-Malabry, Hauts-de-Seine) , en partenariat avec Groupe de Recherche et d'Accueil en Droit et Économie de la Santé (laboratoire) et de Université Paris-Sud (établissement de préparation de la thèse) depuis le 01-02-2017 .


  • Résumé

    Les maladies orphelines et les médicaments orphelins sont un sujet de plus en plus discuté en littérature en raison des enjeux de santé publique et du manque de traitements disponibles. En vue de favoriser le développement de ces derniers, un statut spécifique a été adopté dans l'Union européenne en 2000. Afin de dégager des prospectives d'évolution de cette réglementation, il convient aujourd'hui d'analyser l'impact, les avantages et les inconvénients de ce premier dispositif, en identifiant notamment les difficultés rencontrées par chacun des quatre acteurs concernés : l'industriel, le régulateur, le payeur, le patient.

  • Titre traduit

    Orphan drugs in the European Union: a regulatory framework calling for changes


  • Résumé

    Orphan diseases and orphan drugs are increasingly being discussed in the literature because of public health issues and the lack of available treatments. In order to promote the development of the latter, a specific statute was adopted in the European Union in 2000. In order to identify future prospects for this regulation, it is now necessary to analyze the impact of this first system, identifying in particular the difficulties encountered by each of the four players concerned : the pharmaceutical company, the regulator, the payer, the patient.