Les Inhibiteurs de Tyrosine Kinase dans la Leucémie Myéloïde Chronique : évaluation médico-économique à partir des données du SNIIR-AM

par Stéphanie Heurteau (Foulon)

Projet de thèse en Santé publique - épidémiologie

Sous la direction de Pascale Tubert-bitter et de Julia Bonastre.

Thèses en préparation à Paris Saclay , dans le cadre de Santé Publique , en partenariat avec CESP - Centre de recherche en Epidemiologie et Santé des Populations (laboratoire) , Oncostat (Méthodologie et épidémiologie clinique en oncologie moléculaire) (equipe de recherche) et de Université Paris-Sud (établissement de préparation de la thèse) depuis le 01-10-2015 .


  • Résumé

    La Leucémie Myéloïde Chronique (LMC) est une hémopathie maligne dont le pronostic a été transformé par la découverte de nouveaux traitements, les inhibiteurs de tyrosine kinase. Depuis l'autorisation de mise sur le marché de l'imatinib en 2001, 4 autres molécules ont été approuvées en France. Ces molécules plus récentes semblent avoir une meilleure activité en termes de réponse cytogénétique complète et de réponse moléculaire majeure comparativement à l'imatinib mais leur impact sur la survie globale est en cours d'évaluation et les coûts des traitements sont plus élevés. De ce fait, des questions portant sur l'évaluation médico-économique de ces nouvelles molécules dans la Leucémie Myéloïde Chronique ont émergé. Le SNIIRAM est la base de données de l'Assurance Maladie française. Elle couvre 98% de la population résidant en France. Le SNIIRAM contient des données individuelles, exhaustives et anonymisées de toutes les prestations remboursées par l'Assurance Maladie. Le SNIIRAM est enrichi des données du Programme Médicalisé des Systeme d'Information (PMSI) qui fournit des informations médicales et économiques sur tous les séjours d'hospitalisation réalisés en France. Cette base de données contient des informations d'une grande richesse pour l'évaluation médico-économique. Nos objectifs sont de 1°) définir un algorithme permettant d'identifier les cas prévalents et incidents de LMC à travers le remboursement des ITK indiqués dans la LMC, la prise en charge en Affection Longue Durée pour LMC ou une hospitalisation pour LMC. Nous validerons cette algorithme en utilisant les données des registres; 2°) décrire les parcours de soins et les coûts associés chez les patients identifiés comme ayant une LMC par l'algorithme; et réaliser une évaluation médico-économique des inhibiteurs de tyrosine kinase indiqués chez les patients ayant une LMC en phase chronique nouvellement diagnostiquée, en utilisant les données d'efficacité issues des essais cliniques publiés et les données de coûts obtenus à partir du SNIIRAM.

  • Titre traduit

    Tyrosine Kinase Inhibitors in Chronic Myelogenous Leukaemia : Economic evaluation using the French health insurance data (SNIIRAM)


  • Résumé

    Chronic Myelogenous Leukaemia (CML) is a blood cancer whose prognosis has dramatically improved with the developpement of new drugs, the tyrosine kinase inhibitors. Since the marketing authorization of imatinib in 2001, four other molecules (nilotinib, dasatinib, bosutinib and ponatinib) have been approved in France. The most recent molecules seem to have a better activity in terms of complete cytogenetic response and major molecular response than imatinib, but the evaluation of their impact on overall survival is ongoing and the costs of treatment are higher. Therefore economic evaluation issues have emerged regarding those new generations of treatment in Chronic Myelogenous Leukaemia. The SNIIRAM is the French national health insurance database covering up to 98% of the population residing in France. The SNIIRAM contains individualized, anonymous and exhaustive data of all healthcare reimbursements. The SNIIRAM is enriched with data from the the National hospital discharge database (PMSI), which provides medical information and economic data for all the hospital stays in France. This database provides valuable information regarding the economic evaluation. We aim to 1°) define an algorithm to identify prevalent and incident cases of CML through the reimbursement of a tyrosine kinase inhibitor indicated in CML, long-term disease status for CML providing full reimbursement of care, or any hospitalization for CML. We will validate this algorithm using data from the French cancer registries; 2°) describe pathways and the associated costs in CML patients as identified by the algorithm; and perform an economic evaluation of tyrosine kinase inhibitors indicated in newly diagnosed CML, using efficacy data from published clinical trials and cost data from the SNIIRAM database