Inférence causale, modélisation prédictive et décision médicale.

Causal inference, predictive modeling and medical decision-making.

• Auteur / Autrice : Tri Long Nguyên
• Direction : Paul Landais, Yannick Le Manach
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Biostatistique
• Date : Soutenance le 20/09/2016
• Etablissement(s) : Montpellier
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Information, Structures, Systèmes (Montpellier ; 2015-....)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Aide à la Décision pour une Médecine Personnalisée
• Jury : Président / Présidente : Roland Sambuc
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Paul Landais, Yannick Le Manach, Roland Sambuc, Raphaël Porcher, Christophe Combescure, Jean-Pierre Daurès, Gary S. Collins
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Raphaël Porcher, Christophe Combescure

Mots clés

Mots clés contrôlés

Médecine -- Prise de décision

Inférence

Mots clés libres

Modèle prédictif

Inférence causale

Décision médicale

Predictive modeling

Causal inference

Medical decision-Making

Résumé

La prise de décision médicale se définit par le choix du traitement de la maladie, dans l’attente d’un résultat probable tentant de maximiser les bénéfices sur la santé du patient. Ce choix de traitement doit donc reposer sur les preuves scientifiques de son efficacité, ce qui renvoie à une problématique d’estimation de l’effet-traitement. Dans une première partie, nous présentons, proposons et discutons des méthodes d’inférence causale, permettant d’estimer cet effet-traitement par des approches expérimentales ou observationnelles. Toutefois, les preuves obtenues par ces méthodes fournissent une information sur l’effet-traitement uniquement à l’échelle de la population globale, et non à l’échelle de l’individu. Connaître le devenir probable du patient est essentiel pour adapter une décision clinique. Nous présentons donc, dans une deuxième partie, l’approche par modélisation prédictive, qui a permis une avancée en médecine personnalisée. Les modèles prédictifs fournissent au clinicien une information pronostique pour son patient, lui permettant ensuite le choix d’adapter le traitement. Cependant, cette approche a ses limites, puisque ce choix de traitement repose encore une fois sur des preuves établies en population globale. Dans une troisième partie, nous proposons donc une méthode originale d’estimation de l’effet-traitement individuel, en combinant inférence causale et modélisation prédictive. Dans le cas où un traitement est envisagé, notre approche permettra au clinicien de connaître et de comparer d’emblée le pronostic de son patient « avant traitement » et son pronostic « après traitement ». Huit articles étayent ces approches.

Medical decision-making is defined by the choice of treatment of illness, which attempts to maximize the healthcare benefit, given a probable outcome. The choice of a treatment must be therefore based on a scientific evidence. It refers to a problem of estimating the treatment effect. In a first part, we present, discuss and propose causal inference methods for estimating the treatment effect using experimental or observational designs. However, the evidences provided by these approaches are established at the population level, not at the individual level. Foreknowing the patient’s probability of outcome is essential for adapting a clinical decision. In a second part, we present the approach of predictive modeling, which provided a leap forward in personalized medicine. Predictive models give the patient’s prognosis at baseline and then let the clinician decide on treatment. This approach is therefore limited, as the choice of treatment is still based on evidences stated at the overall population level. In a third part, we propose an original method for estimating the individual treatment effect, by combining causal inference and predictive modeling. Whether a treatment is foreseen, our approach allows the clinician to foreknow and compare both the patient’s prognosis without treatment and the patient’s prognosis with treatment. Within this thesis, we present a series of eight articles.