Développement d'une nouvelle mesure d'équilibre pour l'aide à la sélection des variables dans un modèle de score de propension

par Emmanuel Caruana

Thèse de doctorat en Recherche clinique, innovation technologique, santé publique. Biostatistique

Sous la direction de Romain Pirracchio et de Sylvie Chevret.

Soutenue le 01-03-2017

à Sorbonne Paris Cité , dans le cadre de École doctorale Pierre Louis de santé publique : épidémiologie et sciences de l'information biomédicale (Paris) , en partenariat avec Université Paris Diderot - Paris 7 (établissement de préparation) et de Centre de Recherche Epidémiologie et Statistique Sorbonne Paris Cité (laboratoire) .

Le président du jury était Gilles Potel.

Le jury était composé de Romain Pirracchio, Sylvie Chevret, Gilles Potel, Yohann Foucher, Denis Frasca, Enrique Casalino, Didier Journois.

Les rapporteurs étaient Yohann Foucher, Denis Frasca.


  • Résumé

    Le score de propension s'est progressivement imposé comme l’une des méthodes de référence dans l'analyse des données observationnelles afin de prendre en compte le biais potentiel lié à l’existence de facteurs de confusion dans l'estimation de l'effet du traitement sur le critère de jugement. Parmi les recommandations de bonnes pratiques d'utilisation, le processus de sélection des variables à inclure dans le score final utilisé est essentiel, ainsi que l'évaluation de l'équilibre obtenu sur les covariables après appariement ou pondération sur ce score. Dans l'objectif de prioriser l'inclusion et l'équilibre des variables ayant une relation avec le critère de jugement une nouvelle mesure d'équilibre est proposée dans ce travail de thèse. Une première partie de ce travail a eu pour objectif de développer une mesure globale pondérée permettant d'évaluer l'équilibre global des covariables obtenu après appariement et ainsi d'aider à la sélection d’un modèle de propension le plus parcimonieux possible, en éliminant notamment les variables instrumentales. En effet ces variables ne doivent pas être introduites dans le modèle de score de propension au risque de majorer le biais final d'estimation. Lors des étapes d'évaluation de l'équilibre final obtenu, les différentes mesures d'équilibres disponibles ne prennent le plus souvent pas en compte cette information et concluent souvent à l'intérêt d'inclure une telle variable afin de réduire au maximum le déséquilibre entre les groupes. L'évaluation des performances de cette mesure a dans un premier temps fait appel à des simulations de type Monte Carlo. Dans une seconde partie, une mise en application sur des données réelles issues de la médecine d'urgence a permis de préciser la pratique d'utilisation d'une telle mesure

  • Titre traduit

    Development of a new weighted balance measure to help to select the variables to be included in a propensity score model


  • Résumé

    Propensity score (PS) methods have become increasingly used to analyze observational data and take into account confusion bias in final estimate of treatment effects. The goal of the PS is to balance the distribution of potential confounders across treatment groups. The performance of the PS strongly relies on variable selection in PS construction and balance assessment in PS analysis. Specifically, the choice of the variables to be included in the PS model is of paramount importance. In order to priorize inclusion and balance of variables related to the outcome, a new balance measure was proposed in this thesis. First, a new weighted balance measure was studied to help in construction of PS model and to obtain the most parsimonious model, by excluding instrumental variables known to be related with increasing bias in final treatment estimate. Several balances measures are proposed to assess final balance, but none of them help researchers to not include instrumental variables. We propose a new weighted balance measure that takes into account, for each covariate, its strength of association with the outcome. This measure was evaluated using a simulation study to assess whether minimization of the measure coincided with minimally biased estimates. Secondly, we propose to apply this measure to a real data set from an observational cohort study.


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