Évaluation clinique et médico-économique des produits de santé innovants en cancérologie : exemples appliqués au cancer colorectal et au glioblastome

par Anna Maria Hénaine

Thèse de doctorat en Pharmaco-économie

Sous la direction de Daniel Hartmann, Xavier Armoiry et de Gilles Aulagner.

Le président du jury était Jérôme Honnorat.

Le jury était composé de Georges Chahine, Pascale Salamé.

Les rapporteurs étaient Jean-Louis Cazin, Samuel Limat.


  • Résumé

    La prise en charge contemporaine du cancer repose de plus en plus sur le concept de médecine dite personnalisée qui permet, après identification des caractéristiques propres de la tumeur, d'envisager une thérapeutique adaptée à chaque patient. La meilleure connaissance de la biologie des cancers et la mise en évidence de nouvelles cibles thérapeutiques ont ainsi abouti au développement des thérapies ciblées qui vont agir sur une cible cellulaire, généralement surexprimée au niveau d'une tumeur, leur conférant une plus grande spécificité d'action tumorale et un profil d'effets indésirables moins marqué par rapport à la thérapie cytotoxique conventionnelle. Malgré les données d'efficacité clinique, rapportées sur les stratégies thérapeutiques intégrant des thérapies ciblées, on ne dispose pas, malheureusement, des études pharmaco-économiques en cancérologie surtout que ces médicaments se caractérisent par leurs coûts très élevés (exemple: bevacizumab 1000 euros/400 mg ; cetuximab 964 euros/500 mg) et doivent donc être également appréhendés dans le cadre d'études dites en condition de vie réelle. L'objectif de ce projet de recherche est donc de proposer une étude pharmaco- économique sur l'utilisation des thérapies ciblées en cancérologie. Compte tenu du large champ d'investigation, deux affections tumorales distinctes seront considérées : le cancer colorectal métastatique et le glioblastome.Le cancer colorectal fera l'objet d'une étude conduite spécifiquement au Liban et le glioblastome d'une étude en France. L'originalité de cette thèse, conduite dans le cadre d'une coopération franco-libanaise, sera également d'évaluer les impacts médico-économiques de ces nouvelles stratégies selon des perspectives d'organismes payeurs très différentes, ce qui permettra d'appréhender les éventuelles problématiques d'accès aux soins

  • Titre traduit

    Clinical and medico-economic evaluation of innovative products in oncology : examples applied to metastatic colorectal cancer and glioblastoma


  • Résumé

    Although cancer incidence and prevalence are increasing at an alarming rate, progress in the treatment has been slow and treatment benefits are measured in weeks to months. Following the progress in the diagnostic tools and early detection biomarkers, a number of cancer types can be detected before pathological symptoms develops and this is of great significance because individual specific treatment regimens can be designed based on the presence and stage of cancer. In the past decade, there have been considerable improvements in the way that tumors are characterized and knowledge of cancer, at the molecular level has therefore increased greatly and has shift towards the use of targeted cancer therapies that display greater sensitivity and specificity for tumor cells by blocking the activity of the molecule in the host microenvironment that supports tumor growth or inhibiting the activity of protein tyrosine kinases or signaling pathways. Unfortunately, many pharmaco-economic studies are lacking today in the oncologic field. In addition, targeted therapies are very expensive (bevacizumab costs 100 euros/400mg and cetuximab 964 euros/500 mg) and should, therefore, be analyzed in real life conditions. That’s why the main objective of this research-project is to find a pharmaco-economic method on the use of the targeted therapies in oncology. Given the wide scope of investigations, 2 different tumor pathologies will be discussed: metastatic colorectal cancer and glioblastoma. The choice between these 2 cancer types takes place in the growing role of the targeted therapies in the effectiveness and survival of patients as well as their relative costs, especially that they have in common “bevacizumab” targeting the tumor vasculature


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