Biais de sélection dans les essais en clusters : intérêt d'une approche de type score de propension pour le diagnostic et l'analyse statistique

par Clémence Leyrat

Thèse de doctorat en Santé publique : épidémiologie et sciences de l'information biomédicale

Sous la direction de Bruno Giraudeau.

Soutenue en 2014

à Paris 7 .


  • Résumé

    L'objectif de ce travail est d'étudier l'intérêt des approches reposant sur le score de propension (SP) dans le contexte des essais en clusters (ERC) avec biais de sélection. Dans un premier temps, nous avons étudié à l'aide de simulations Monte Carlo, les performances de 4 méthodes reposant sur le SP (ajustement direct, pondération inverse, stratification et appariement) en comparaison à une régression multivariée classique pour l'analyse d'ERC avec biais de sélection. Lorsque le critère de jugement est continu, la régression multivariée et les méthodes reposant sur le SP (sauf l'appariement) corrigent le biais. En revanche, seul l'ajustement sur le SP permet d'estimer un effet non biaisé du traitement lorsqu'il s'agit d'un critère de jugement binaire de faible incidence. Dans un second temps, nous avons développé un outil de détection du biais de sélection, reposant sur la statistique c associée à un modèle de régression logistique. Cet outil fournit, pour un nombre de covariables et un effectif total fixés, une valeur seuil au-delà de laquelle on pourra conclure à la présence d'un biais de sélection. Ce travail soulève également les difficultés de la mise en place des méthodes de SP dans les ERC, liées à la structure hiérarchique des données, ainsi que les enjeux associés au choix de la méthode d'analyse dans un cadre d'inférence causale.


  • Résumé

    This work aimed to study propensity score (PS)-based approaches for analysis of results of cluster randomized trials (CRTs) with selection bias. First, we used Monte Carlo simulations to compare the performance of 4 PS-based methods (direct adjustment, inverse weighting, stratification and matching) and classical multivariable regression when analyzing results of a CRT with selection bias. For continuous outcomes, both multivariable regression and PS-based methods (except matching) removed the bias. Conversely, only direct adjustment on PS provided an unbiased estimate of treatment effect for a low-incidence binary outcome. Second, we developed a tool for detecting selection bias that relies on the area under the receiver operating characteristic curve of the PS model. This tool provides, for a fixed number of covariates and sample size, a threshold value beyond which one could consider the existence of selection bias. This work also highlights the complexity of implementing PS-based methods in the context of CRTs because of the hierarchical structure of the data, as well as the challenges linked to the choice of the statistical method in a causal inference framework.

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Informations

  • Détails : 1 vol.(XVII-198 p.)
  • Annexes : 200 réf.

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  • Bibliothèque : Université Paris Diderot - Paris 7. Service commun de la documentation. Bibliothèque Universitaire des Grands Moulins.
  • PEB soumis à condition
  • Cote : TS (2014) 064
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