Comparaison des performances de deux thérapeutiques en l'absence d'essai clinique randomisé

par Etienne Gayat

Thèse de doctorat en [Santé publique. Épidémiologie et sciences de l'information biomédicale]

Sous la direction de Raphaël Porcher.

Soutenue en 2013

à Paris 7 .


  • Résumé

    L'essai thérapeutique randomisé (ETR) est considéré comme le gold-standard pour l'évaluation de l'efficacité d'un traitement, que ce soit un médicament, un dispositif médical ou encore une stratégie de prise en charge. Il est à l'inverse considéré que les études observationnelles permettraient d'étudier uniquement l'association entre une exposition et le devenir d'un sujet sans pouvoir établir de lien de causalité entre cette exposition et ce devenir. Des méthodes d'analyse de données ont été proposées dans le but d'estimer l'effet causal d'une exposition à partir de données observées, parmi celles-ci les scores de propension sont une méthode couramment utilisée dans la littérature médicale. Dans la première partie de ce travail, nous discuterons la place, les avantages et les inconvénients des études observationnelles pour l'estimation de l'effet d'un traitement. Nous présenterons dans la deuxième partie un état des lieux de l'utilisation des scores de propension, en particulier dans la littérature d'anesthésie-réanimation. Dans la troisième partie, nous présenterons une étude sur les performances des méthodes de score de propension pour l'estimation de l'effet d'un traitement dans un contexte de données de survie. Dans la quatrième partie, nous rapporterons les résultats d'une étude portant sur la prise en compte de l'effet cluster lors de l'application des méthodes de score de propension à des données multicentriques. Ce travail, conduit à partir de simulations numériques et de deux exemples réels, montre que la façon optimale de prendre en compte un éventuel effet cluster, lors de l'appariement sur le score de propension, consisterait d'estimer un seul score de propension pour l'ensemble de la cohorte et d'effectuer un appariement au sein de chaque centre. Enfin, tout au long de ce travail de thèse, différents travaux applicatifs, impliquant des méthodes de score de propension ont été conduits. Une synthèse de ces travaux est donnée à la fin de ce manuscrit.


  • Résumé

    Randomized controlled trial is considered the gold standard for evaluating the effectiveness of a treatment, whether a drug, medical device or a strategy supported. On the contrary, observational studies would examine only the association between exposure and become a subject without being able to establish a causal link between exposure and the future. Methods of data analysis have been proposed in order to estimate the causal effect of exposure based on observational data, from these propensity scores are a method commonly used in the medical literature. In the first part of this work, we discuss the advantages and disadvantages of observational studies to estimate the effect of treatment. We will present in the second part an overview of the use of propensity scores, especially in the literature of anesthesiology and intensive care. In the third part, we present a study on the performance of propensity score methods for estimating the effect of treatment in the context of survival data. In the fourth section, we report the results of a study focusing on the best way to take into account the cluster effect in the application of propensity score methods in multicentre data. This work resulted from numerical simulations and two real examples show that the optimal way to take into account a possible cluster effect , when matching on the propensity score , one would estimate the propensity score for the entire cohort and perform matching within each center. Finally, throughout this thesis, different applications work involving propensity score methods were conducted. A summary of this work is given at the end of this manuscript.

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Informations

  • Détails : 1 vol. (128 f.)
  • Annexes : 94 réf.

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  • Bibliothèque : Université Paris Diderot - Paris 7. Service commun de la documentation. Bibliothèque Universitaire des Grands Moulins.
  • PEB soumis à condition
  • Cote : TS (2013) 226
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