Thérapie génique de l' adrénoleucodystrophie liée à l' X par correction "ex vivo" des cellules CD34+ avec un vecteur lentiviral

par Sonia Benhamida

Thèse de doctorat en Sciences. Biologie cellulaire et moléculaire

Sous la direction de Nathalie Cartier.


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  • Résumé

    L' adrénoleucodystrophie liée à l' X est une maladie génétique caractérisée par une démyalinisation du système nerveux central (SNC). Les formes cérébrales infantiles évoluent vers un état végétatif et la mort en 2 à 4 ans. Le seul traitement actuellement efficace est la greffe de moelle osseuse allogénique. Le manque de donneurs compatibles HLA et les risques associés imposent la recherche de traitements alternatifs. Notre approche vise à proposer une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CHS), corrigées en y introduisant de façon stable le ge��ne ALD, à des enfants candidats à la greffe et ne bénéficiant pas de donneur compatible HLA. Ce travail montre que des CHS humaines et murines, transduites avec un vecteur lentiviral ALD, migrent dans le SNC et y expriment. . .


  • Résumé

    X-linked adrenoleukodystrophy is a genetic disorder characterized by central nervous system (SNC) demyelination. Childhood-onset cerebral forms progress towards a vegetative state and death within 2 to 4 years. The only available treatment is allogeneic bone marrow transplant. The lack of HLA compatible donors and associated risks require searching for alternative therapies. Our approach aims at proposing an autotransplant of hematopoietic stem cells (HSC), genetically corrected by stably introducing the ALD gene, to children needing bone marrow transplant but lacking an HLA compatible donor. In this work, we show that both human and murine HSC, transduced with an ALD lentiviral vector, migrate to the CNS and stably express a functional recombinant ALD protein.

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Informations

  • Détails : 164 p.
  • Notes : Publication autorisée par le jury
  • Annexes : Bibliogr. p. 148-164

Où se trouve cette thèse ?

  • Bibliothèque : Université Paris Descartes-Bibliothèque médicale Necker-Enfants malades (Bibliothèque fermée pour travaux) (Paris). Service commun de la documentation.
  • Disponible pour le PEB
  • Cote : 2003N097/0710271493
  • Bibliothèque : Bibliothèque interuniversitaire de santé (Paris). Pôle pharmacie, biologie et cosmétologie.
  • Non disponible pour le PEB
  • Cote : MFTH 493
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