Evaluation des études pronostiques dans la leucémie aiguë lymphoblastique de l'enfant

par Jean Donadieu

Thèse de doctorat en Santé publique, épidémiologie

Sous la direction de Catherine Hill.

Soutenue en 2001

à Paris 11 , en partenariat avec Université de Paris-Sud. Faculté de médecine (Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne) (autre partenaire) .

Le président du jury était Jean Maccario.

Le jury était composé de Jean Maccario, Jacques Bénichou, Jacques Otten, Guy Leverger, Thierry Moreau.

Les rapporteurs étaient Jacques Bénichou, Jacques Otten.


  • Résumé

    Dans ce travail, nous nous sommes intéressés aux difficultés pragmatiques qui sont rencontrées dans les études pronostiques biomédicales. A travers l'exemple de la leucémie aiguë lymphoblastique de l'enfant, une maladie létale en l'absence de traitement, mais guérissable dans deux cas sur trois par un traitement adapté, nous nous sommes attachés à évaluer la qualité des études pronostiques. Après une étude exhaustive de la littérature concernant une famille de facteurs pronostiques évaluant la réponse précoce au traitement, nous avons constaté qu'aucune étude ne remplissait les critères de qualité minimaux de Simon et Altman. Nous avons identifié plusieurs difficultés récurrentes dans ces études. La reproductibilité des variables n'est jamais explorée de façon satisfaisante. Le choix des points de césure ne repose pas sur une méthodologie acceptable. Enfin l'apport d'information d’une nouvelle variable pronostique n'est pas évalué. Dans une deuxième partie de ce travail, à partir d'un échantillon de 1545 patients traités par les protocoles Fralle 83, Fralle 87 et Fralle 89, nous avons étudié la variation du risque pour les variables pronostiques continues dans la LAL de l'enfant et nous avons évalué l'apport d'information des variables pronostiques. Notre travail démontre que les variables les plus pertinentes utilisées aujourd'hui dans la leucémie aiguë lymphoblastique apportent peu d'information. L'ensemble de ces résultats encourage à avoir une approche plus rigoureuse concernant le développement des facteurs pronostiques. Un tel constat encourage très vivement à simplifier les classifications thérapeutiques, basées sur de telles études pronostiques, et à élargir les critères d'inclusion des essais thérapeutiques.


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Informations

  • Détails : 1 vol. (107 p.)
  • Annexes : Bibliogr. p. 100-106 (127 réf.)

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